中国两周内再曝孩童基因编辑试验死亡事

一名患有杜氏肌营养不良症（DMD）的男童，去年在中国参加基因编辑临床试验后死亡。这是两周内第二起被披露的中国基因编辑治疗受试孩童死亡事件，再次引发外界对中国生物医学研究监管和信息透明度的担忧。

美国医疗 新闻网站STAT News星期三（8月5日）独家披露，这名男童去年8月在辉大基因开发的基因编辑疗法临床试验中死亡。

据彭博社报道，临床试验记录显示，这项人体试验2024年12月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心启动，计划招募4岁至8岁、仍具行走能力但运动功能受损的DMD男童。

死亡男童是第四名、也是最后一名接受HG302疗法的受试者。HG302利用经过改造的腺相关病毒（AAV）作为载体，将DNA编辑成分递送至细胞，而这名男童接受的剂量较高。

STAT报道称，辉大基因最初采用低剂量给药。辉大基因前首席执行官陆英明去年5月在美国基因与细胞治疗学会年会上说，首名接受低剂量治疗的男童体内，只检测到微量抗肌萎缩蛋白，也就是DMD患者体内缺失的关键蛋白。辉大基因随后将剂量提高至每公斤体重约100万亿个病毒颗粒。

报道并指，辉大基因在年会结束后15个月没有再发布官方消息。今年2月，一个临床试验注册平台更新资料，将这项研究的状态标注为“已完成”。

报道刊出后，辉大基因同日发表声明，将男童死亡归因于治疗引发的严重免疫反应，并导致急性呼吸窘迫综合征。

辉大基因说，医院获悉这起严重不良事件后，已在法定时限内通过院内伦理委员会和项目监管流程上报，之后也按要求提交初步报告和跟进报告。公司已在今年1月将完整调查结果提交同行评审，所有科学细节将在论文正式发表后对外公开。

全球其他临床试验中，高剂量使用AAV载体也曾引发致命免疫反应，其中包括患有DMD的年幼男童。

就在两周前，国际学术期刊《科学》和学术诚信监督平台“撤稿观察”7月23日披露，一名患有罕见遗传病的6岁女童，去年3月在上海交通大学医学院附属新华医院接受基因编辑治疗后死亡，但研究团队之后发表论文时，没有披露这项人体试验和女童死亡事件。中国有关部门和交大医学院已就此事展开调查。

近年来，研究者发起的临床试验迅速增加，推动中国前沿细胞和基因疗法加速发展。不过，接连曝光的受试者死亡事件，也让外界进一步审视相关监管、安全通报和信息公开机制，能否跟上行业发展的速度。